La seconde journée des « Journées annuelles des maladies Rares du foie » organisée par la Filière Filfoie a été consacrée, dans la matinée du 1er décembre 2021, au réseau des maladies rares de l’Enfant, et dans l’après midi, au réseau des maladies inflammatoires du foie et des voies biliaires, qui sont l’objet de notre association.
Cette année, la majeure partie de cette session a été consacré au syndrome LPAC. Pour ouvrir la session, Angela Leburgue, Présidente d’albi, s’est faite la porte-parole et l’avocate des malades LPAC en rapportant leur vécu à partir des résultats de nos enquêtes auprès des patients réalisées, l’une, sur leur qualité de vie en 2018, et l’autre, concernant leur prise en charge et le déroulé de leurs consultations médicales, qui vient tout juste de s’achever en novembre 2021.
Sur tous les critères passés en revue (errance diagnostique, prise en charge médicale, soins, efficacité des traitements, ALD, satisfaction vis à vis de leurs médecins, qualité de vie, impact sur la vie personnelle et professionnelle, etc..), Angela Leburgue a pu montrer que la situation de certains malades de LPAC était nettement moins bonne que celle des malades atteints des autres maladies qui sont l’objet d’albi (Cholangite Biliaire Primitive, Cholangite Sclérosante Primitive, et Hépatite Auto-Immune). Pourtant, la situation des patients de ces dernières pathologies est loin d’être idéale : comme LPAC, ce sont des maladies d’origines inconnues, chroniques, incurables dont les traitements sont à prendre à vie et peuvent malheureusement s’avérer insuffisamment efficaces pour éviter une dégradation de la qualité de vie pour certaines personnes, et recourir – pour heureusement peu d’entre elles- à une transplantation hépatique. De plus certains patients éprouvent le besoin d’un soutien psychologique.
Angela Leburgue a donc exhorté les hépatologues experts de la filière Filfoie à beaucoup d’empathie et une meilleure compréhension envers des malades atteints du syndrome LPAC parfois en désarroi. Elle a formulé l’espoir :
– que les connaissances concernant cette maladie s’améliorent,
– que des projets de recherche naissent afin d’améliorer connaissances et traitements,
– qu’enfin, des protocoles de soins soient suffisamment diffusés auprès du corps médical pour apporter une meilleure prise en charge actuellement trop inégale de cette maladie, bien trop peu connue à ce jour du monde médical.
Le Dr. Corpechot* a pris en compte le constat de la situation des malades et a ensuite exposé l’état des lieux des connaissances sur le syndrome LPAC et son traitement à partir de l’expérience pratique issue de la prise en charge de plusieurs centaines de malades : cet exposé a été également illustré par les précisions du Dr. L. Arrivé, radiologue à l’Hôpital Saint-Antoine à Paris , qui a expliqué la manière de diagnostiquer la maladie par échographie et par le Dr. M. Camus, spécialiste de l’endoscopie à l’Hôpital Saint-Antoine à Paris qui a initié l’éradication de calculs par endoscopie, un acte chirurgical très délicat qu’elle a pratiqué pour certains patients.
Lors de la deuxième partie de la session consacrée aux maladies inflammatoires du foie, des voies biliaires et des hépatites auto-immunes, ont été présentées 3 nouvelles études cliniques:
Deux études cliniques viennent d’être lancées sur la Cholangite Sclérosante Primitive (CSP), l’une dirigée par le Pr. Olivier Chazouillères, visant à tester l’usage des bézafibrates** dans le traitement de la CSP (essai BEZASCLER), l’autre dirigée par le Dr. Sara Lemoine, consistant à tester l’usage de la transplantation fécale afin de traiter la CSP (essai FMT-SCLER).
La 3ème étude clinique, dirigée par le Dr. Christophe Corpechot, a pour objet de tester une action combinée des bézafibrates et de l’acide ursodésoxycholique afin d’encore améliorer la stabilisation de la Cholangite Sclérosante Primitive (CBP) chez certains malades (essai BEZURSO2).
Ces 3 études en sont dans la phase d’inclusion des malades volontaires. Si pour l’étude FMT-SCLER, la logistique complexe nécessaire à cet essai clinique exige un recrutement de malades limité aux patients de quelques centres experts, pour les 2 autres études, albi fera un appel auprès de la communauté des malades qui suit nos actions afin d’aider les chercheurs à inclure des patients qui souhaiteraient participer à ces 2 études.
Enfin, le Pr. Olivier Chazouillères, chef du Service d’Hépatologie de l’Hôpital Saint-Antoine à Paris, et responsable national de la filière FILFOIE, a clôturé ces 2 intéressantes journées, riches en informations et échanges entre experts hépatologues, chercheurs, et associations de patients et qui se sont ainsi achevées sur des notes d’espoir.
*Le Dr. Christophe Corpechot de l’Hôpital Saint-Antoine à Paris, est l’animateur du Centre Coordonnateur du réseau des Maladies Inflammatoires du foie, des Voies Biliaires et des Hépatites Auto-Immunes (MIVB-H); il a fait partie de l’équipe de chercheurs et d’hépatologues de l’Hôpital Saint Antoine à Paris ayant pour la première fois au monde décrit la maladie au début des années 2000 ; il est aussi le responsable de l’étude en cours Colpac qui a pour objet de mieux comprendre toutes les aspects du syndrome LPAC
** Les bézafibrates sont des médicaments qui ont fait l’objet d’une étude clinique il y a quelques années pour soigner des personnes atteintes de CBP pour lesquelles le traitement par l’acide ursodésoxycholique ne permettait pas la stabilisation controlée de la maladie. Cette étude, menée par l’équipe d’hépatologues et chercheurs de l’hopital Saint-Antoine à Paris, a été concluante, a fait l’objet de publications, et a permis de placer les bézafibrates comme traitement de seconde intention de la CBP, au même titre que l’acide obéticholique (nom de marque OCALIVA) : voir notre enquête de 2021 sur les médicaments de la CBP.